ムコ多糖症をもっと多くの人に知ってほしい。。。

ムコ多糖症って知っていますか。
実は、国内でも非常に珍しい病気、それがムコ多糖症なんです。


たしかに自分もムコ多糖症を知りませんでした。
そこで、調べてみました。

ムコ多糖症は、 ムコ多糖を分解する酵素が遺伝的な要因で欠損している先天代謝異常疾患です。
ライソゾーム病の一種で、代謝がうまくいかずムコ多糖が蓄積してしまう疾患です。
国内では、小児難病の1つとして知られています。
このムコ多糖症は臓器や組織が次々と欠損していく進行性があります。
日本での分類は以下のようにI型〜VI型までのタイプに分けられています。
日本国内では、約200〜300の患者がいるといわれています。
中でもあるドキュメント番組のメッセージ「「1億3000万分の300=0ですか?」が反響を呼び、
国内でもフォーカスされたいきさつがあります。


救済活動が活発な任意団体は、「ムコ多糖症支援ネットワーク(ムコネット)」です。
レゲエバンドの湘南乃風もムコネットとの協働で、患者救済の支援活動を行っています。

それでムコ多糖症は治せないものなのか。
それをいうと治療薬は欧米では承認されています。
つまり、欧米が承認している医薬品を国内は承認していないわけです。
日本国内の臨床試験は莫大な費用がかかるだけでなく、
患者数が限定されるようでは、なかなか国内臨床は進まないのが現実。
外資の製薬企業に押され、合併を余儀なくされている国内製薬メーカーでは、
少数派の医薬品の開発を支援する余裕はないのかもしれません。
でも、正直、悲しいですね。

ムコ多糖症に悩む患者さんは、今は欧米の医薬品を個人輸入しています。
費用も大変なものではないかと思います。

こうした背景もあり、ムコ多糖症の患者さん、そして家族は、
少しでも多くの協力者を必要としているのが現状。
興味がある方は、ぜひ、ムコネットを見てみてください。

mark.gifムコネット



【イベント情報】
10月6日、史上最大の「ムコ多糖症支援チャリティーライブ」が開催されます。

■日時:2007年10月6日 15:00〜
■場所:横浜アリーナ
■出演:
・絢香
・ORANGE RANGE
・湘南乃風
・DJ OZMA
(50音順 敬称略)
■主催:「てるてるいのち実行委員会」
■後援:日本テレビ他
■企画協力:ムコ多糖症支援ネットワーク(ムコネット)
■料金: 指定 ¥6,800(税込)


8月3日より先行発売が開始されたチケットは、
てるてるいのちの公式サイトよりご購入できます。

mark.gifてるてるいのち

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